En el último congreso científico CureSMA, que se hizo en junio en California, Estados Unidos, se dieron a conocer las últimas novedades y tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal (AME), algunos de ellos en fase 3 de investigación.
“En este Congreso se presentaron nuevos tratamientos para AME como inhibidores de la miostatina (en fase 3 de investigación) que actúan como terapia complementaria a nivel del músculo esquelético. Otros, como Nusinersen en dosis más alta, de aplicación intratecal por punción lumbar, y la terapia génica, también con igual vía de aplicación, para pacientes de mayor edad”, explicó la médica Mariela Lucero, neuróloga infantil, coordinadora del equipo interdisciplinario de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Sor María Ludovica y de la Fundación Doctor César Burry de La Plata (MP 112.139, MN 91.903) quien participó como médica experta de este Congreso.
La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad poco frecuente que afecta a una de cada 10.000 personas. Tiene origen genético y causa un deterioro progresivo de los músculos, ya que daña las neuronas que controlan el movimiento en la médula espinal y el tronco encefálico. Con el tiempo, esto genera debilidad muscular y, en los casos más graves, dificultades para tragar o incluso para respirar.
Desde 2016, comenzaron a aprobarse tratamientos que cambiaron el pronóstico de la enfermedad y que ayudaron a mejorar la calidad de vida de muchos pacientes.
“Además, con los tratamientos existentes se está avanzando en distintas áreas como la función bulbar —que incluye deglución, respiración y habla— donde se observa una mejoría en pacientes tratados de forma presintomática; el área neurocognitiva, con investigaciones en curso sobre trastornos del lenguaje, dificultades sociales, autismo y déficit de atención, que buscan incorporar terapias complementarias de manera simultánea; la escoliosis, que continúa siendo objeto de estudio debido a que persiste en mayor o menor medida a pesar de los tratamientos específicos; y el manejo urinario, ya que muchos pacientes con AME presentan incontinencia y constipación, por lo que se está integrando el seguimiento urológico como parte del abordaje integral”, amplió Lucero.
Tratamientos disponibles en el país
Recientemente, el Ministerio de Salud de la Nación adjudicó a Gador la adquisición del primer oligonucleótido argentino para el tratamiento de esta enfermedad. Esta nueva tecnología, el oligonucleótido, es la primera formulación de su tipo producida en el país. Es una opción terapéutica segura y efectiva tanto para niños como adultos. Su lanzamiento, en octubre del año pasado, “representó un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en la Argentina, y ofreció una solución de producción nacional de mayor accesibilidad”, consideraron desde el laboratorio.
Este oligonucleótido ha generado un fuerte interés en la comunidad médica especializada, confiaron.
La concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal destaca la importancia del diagnóstico temprano ya que la demora en la identificación de la enfermedad no solo agrava el pronóstico de los niños, sino que también incrementa la carga sobre el sistema de salud, una detección temprana podría reducir significativamente los costos asociados al cuidado a largo plazo de los pacientes con AME.
El abordaje multidisciplinario también es relevante para la atención de estos pacientes, ya que es la única manera de atender a todos los problemas que los afectan, ya que AME es considerada una enfermedad sistémica.
Gador es un laboratorio que tiene 85 años de trayectoria. Cuenta con plantas productivas en Argentina y Uruguay: una planta de sólidos orales en la Ciudad de Buenos Aires; plantas de farmoquímica, hormonales y de alta potencia en Pilar, Provincia de Buenos Aires (certificadas por organismos como la Food and Drug Administration (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)-, entre otras); una instalación de líquidos, cremas y emulsiones en Catamarca; y una planta de acondicionamiento de sólidos orales en Montevideo.
